En octobre 2019, son histoire avait ému toute la Belgique. Victime d'une maladie musculaire mortelle (l'amyotrophie spinale), la petite Pia, alors âgée de neuf mois, avait besoin d'une injection de Zolgensma, un des médicaments les plus chers au monde, pour s'en sortir.

Si elle n’est pas traitée à temps, le pronostic de ces enfants pour les formes les plus sévères est très sombre. Cette maladie est en effet mortelle pour les enfants en bas âge car elle provoque une atrophie des muscles, qui empêche notamment les poumons de fonctionner. Problème, à l'époque, ce traitement, développé par la firme pharmaceutique suisse Novartis, n’avait pas encore été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (AEM) et restait seulement disponible aux Etats-unis. Une grande collecte de fonds avait alors été lancée quelques semaines plus tard afin de réunir 1,9 million d’euros, le coût d’une injection unique de Zolgensma.

Grâce à l'incroyable élan de générosité de milliers de Belges, le bébé Pia avait pu recevoir son médicament qui lui a sauvé la vie. Et bonne nouvelle, on apprend ce vendredi qu'après d’intenses négociations où la Belgique a collaboré avec les Pays-Bas et l’Irlande, un accord est intervenu pour que le Zolgensma soit aussi remboursé dans notre pays. "L’accès à ce genre de médicament aussi important ne peut plus dépendre de collectes de fonds: la solidarité de l’assurance-maladie est ici nécessaire", rapporte Frank Vandenbroucke, Ministre des Affaires sociales et de la Santé publique.

Entre temps, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a remis un avis favorable concernant son utilité et son efficacité. Et par la suite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l’Union européenne. Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l’INAMI et la firme Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a d'ailleurs été signé ce jeudi soir.

Disponible dès ce 1er décembre

Dès le 1er décembre, le traitement sera donc remboursé en Belgique pour les enfants de jusqu’à deux ans ou de moins de 13,5kg avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu’à trois copies du gène SMN2. Pour maîtriser la maladie au mieux, "il est important d’intervenir et de traiter l’enfant le plus rapidement possible", explique le cabinet Vandenbroucke.

Il s’agit d’un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois.

11 enfants sont concernés chaque année

Pour aider les petits patients SMA présymptomatiques, un dépistage systématique de tous les nouveau-nés est nécessaire. En Belgique francophone, un dépistage est dès lors organisé dès les premiers mois de vie de l’enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de plancher sur l’organisation de ce dépistage. En tenant compte des enfants qui ont un diagnostic de SMA de type 1, mais aussi des bébés qui sont encore asymptomatiques mais qui ont été dépistés positifs à l’amyotrophie spinale, on estime qu’environ 11 enfants par an pourront bénéficier de ce médicament prometteur une fois que le dépistage sera organisé dans l’ensemble de la Belgique.